一种基于改造患者自身免疫细胞的白血病疗法近日獲得美国食品和药物管理局专家委员会的一致支持，为美国政府审批通过第一种针对癌症的基因疗法铺平了道路。
据悉，瑞士诺华公司这种名为CTL019的疗法，用于治疗3到25岁的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病。该委员会的建议仅供美国药管局审批时参考，但一般会被采纳。
CTL019是近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，它首先从患者自身采集在免疫反应中发挥重要作用的T细胞，然后进行重新“编程”，所得到的T细胞含有嵌合抗原受体，能识别并攻击癌变细胞，因此可重新注入患者体内用于治疗。诺华公司一项最新临床试验结果显示，83%的B细胞急性淋巴细胞白血病患者在接受CTL019治疗三个月后，病情获得完全或部分缓解，治疗一年后的复发率为64%，存活率为79%。
B细胞急性淋巴细胞白血病是一种恶性肿瘤疾病，异常增生的原始细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能。这种疾病的治疗方案较为有限，其中儿童和青少年患者五年无复发存活率仅为10%至30%。
CAR-T是广受关注的一种癌症疗法。除了诺华，美国风筝制药公司与朱诺治疗公司也在研发CAR-T产品。但今年早些时候，因临床试验中数名患者脑水肿死亡，朱诺治疗公司终止了针对成年人复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病的基因疗法临床试验。
