基因治疗(Gene therapy)是指用遗传物质(人的或外源的)干预疾病的发生、发展或进展，包括替换或纠正人体基因结构或功能的紊乱，杀死病变细胞或增强机体清除病变细胞的能力。理论上，基因治疗可以从根本上治愈一些现有常规疗法无法解决的疾病。本文重点盘点中国新兴基因治疗公司。天则云台
目前，公司已经建立了广泛的基于基因替代、基因调控和基因编辑策略的基因治疗产品研发管道，用于治疗视力障碍、代谢性疾病、血液疾病和神经系统疾病。该团队已经完成了两个前沿项目的体内概念验证研究，预计将为两种临床需求严重未得到满足的罕见遗传疾病开发一流的基因替代疗法。该公司还建立了基于最新技术的AAV血清型筛选平台，用于筛选和鉴定具有更高组织嗜性、特异性和更高转导效率的全新AAV血清型，具有自主知识产权。更有效的新AAV血清型将是开发更有效和更安全的基因治疗产品的重要难题。2022年1月28日，根据国家医药产品管理中心药品审评中心(CDE)官网显示，上海天则云台生物医药有限公司VGB-R04注射液临床试验申请已受理(受理号:CXSL2200055)。VGB-R04是天则云台自主研发的第一个AAV基因治疗产品，用于治疗血友病乙佳音生物
杭州佳音生物科技有限公司(简称“佳音生物”)成立于2019年7月，位于省级医药港口小镇杭州，是一家致力于向全球市场提供安全有效的基因治疗的创新型医药公司。目前，公司聚集了业内最优秀的科学家，坚持以创新为根本。我们拥有基因治疗药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产、临床试验、运营管理和BD的全方位阵容。2021年8月10日，杭州佳音生物科技有限公司申请的基因治疗新药EXG001-307开始了IIT(研究员发起)临床研究。纽福斯
Newforth成立于2016年，是华中科技大学同济医学院附属同济医院李斌教授团队自2008年以来眼科基因治疗技术探索和积累的成果。作为眼科专家和视网膜疾病专家，李教授带领团队成功完成了从实验室到临床应用的转化研究。通过一系列国内外多中心临床试验，证实了AAV载体技术在眼科基因治疗中的应用价值。2022年1月18日，宣布该公司最先进的候选药物NR082(rAAV2-ND4)被欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药委员会(COMP)授予孤儿药地位(ODD)，该药物用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变(ND4-LHON)。这也是中国自主研发的首个获得欧洲EMA孤儿药认证的体内基因治疗产品。此前，NR082已被美国FDA授予孤儿药地位。Brocade基因
金兰致力于基因治疗药物的研究和开发。第一批项目采用AAV载体介导的基因替代治疗策略，此外还有抗体基因治疗、基因编辑治疗和RNAi治疗作为储备的基因治疗项目。目前，公司特别关注临床治疗需求尚未得到满足的罕见疾病，并基于AAV基因传递技术平台开发了多项基因治疗药物的研发流水线。2022年1月17日，中国国家医药产品管理局药品审评中心公布最新信息，金兰基因公司自主研发的基因治疗产品GC101腺相关病毒注射液的两项申请已获国家医药产品管理局临床试验注册和评价受理，GC101注射液的临床适应症为脊髓性肌萎缩症(SMA)1、2、3型。此外，金兰还有另一款自主研发的基因治疗产品GC304腺相关病毒注射液，已于2021年12月31日获得国家医药产品管理局受理。该药的临床适应症为治疗复发性急性胰腺炎的遗传性高甘油三酯血症(LPLD)。GC301计划在2022年达到临床试验阶段。信义医药
信念生物医学(BBM)成立于2016年9月，是业内领先的创新型制药公司，全面整合基因治疗、生产平台和临床转化。集团总部设在上海，并在北京、苏州、香港和美国北卡罗来纳州设立了办事处或RD和生产中心。公司致力于通过腺相关病毒(AAV)载体技术，为单基因遗传病、神经退行性疾病和一些恶性疾病提供更有效的创新解决方案。信仰医药拥有多种拥有自主专利的AAV载体，以及数十种极具组织特异性的新型AAV病毒衣壳。其重组AAV包装技术已广泛应用于AAV基因治疗领域。信仰医学拥有极其丰富的RD管道，涵盖了血友病、帕金森病、溶酶体贮积症、遗传性神经肌肉疾病、遗传性肌肉疾病、眼科疾病等尚未满足临床需求的重大疾病。多个管道开展了由研究人员发起的临床试验或进入IND申报阶段；收集的临床数据表明，所有药物都表现出良好的安全性和有效性；世界领先的HEK293细胞悬浮无血清培养工艺(200L和500L工艺均已成功投产)和全规模层析纯化工艺研发成功。2021年8月6日，由信义医药全资子公司上海新智医疗科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液(预防成年男性血友病B患者出血的AAV基因治疗药物)获得国家医药产品监督管理局(NMPA)批准，已正式开始注册临床试验。这是中国第一个获准注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物，也是中国第一个静脉注射的罕见疾病基因治疗药物。朗新生物
Innostella Biotherapeutics有限公司是一家初创企业，致力于基因治疗创新药物的RD、制造和商业化。公司核心团队包括来自世界知名大学和实验室的科学家和专业人士，以及世界顶级生物医药公司的高级管理人员。公司与国内知名医院的临床医学家紧密合作，目前专注于遗传性疾病(眼科、罕见病、单基因遗传性疾病)的基因治疗领域，已经拥有多项管道产品RD和产业技术开发基础。苏州作为中试和生产基地，将进行该领域的药物生产，最终推动药物的临床应用，造福患者。2022年1月26日，据CDE官网消息，上海朗欣奇生生物制药有限公司自主研发的AAV2-RPE65基因治疗制剂LX101眼用注射剂的临床试验申请已获国家医药产品监督管理局药品审评中心受理(受理号:CXSL2200048)。
尹仲科技
北京尹仲科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，也是国内首家研发眼科基因治疗药物的企业。公司临床基因诊断平台、优生优育对接平台、基因治疗药物研发平台致力于为遗传性眼病患者提供精准基因检测、优生优育、基因治疗全过程的“一站式”服务。2021年8月13日，据北京尹仲科技有限公司披露，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其原创新药“重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液”(ZVS101e注射液)的孤儿药资格，用于治疗晶体视网膜色素变性(BCD)。同时，FDA在官网进行了公告。方生物
Frontera Therapeutics成立于2019年9月，汇集了在中美两国创新基因药物研发、生产、注册和临床研究管理方面具有丰富经验的专业人士，专注于罕见病和慢性病领域。Frontera Therapeutics致力于研发和生产高质量、价格合理的重组腺相关病毒(rAAV)载体基因治疗产品，以满足全球遗传性和慢性疾病患者尚未满足的临床治疗需求。公司联合创始人兼首席执行官代勇博士是世界生物制药和基因治疗领域的先驱。他参与并领导了RD和几个AAV基因治疗创新生物产品的生产管理。戴博士曾担任美国previous Therapeutics(2020年被收购)的首席技术官，领导制定了基因治疗产品管道的全球战略，负责CMC工艺开发和GMP生产。作为公司的创始团队成员，他带领团队在两年内为多项创新的AAV基因治疗产品获得了FDA临床研究许可。戴博士带领uniQure公司的CMC团队，完成了全球首个获准上市的基因治疗产品Glybera商业化后的CMC改进和优化，负责了全球首个三期临床试验血友病B的基因治疗产品的工艺开发、GMP生产和注册申报策略。丁鑫基因上海丁鑫基因科技有限公司是由一个高级管理团队和一个生物制药领域的科学家团队共同创建的。创始团队在生物医学和基因治疗领域拥有15年以上的研究经验。作为一家专注于基因治疗药物研发的生物医药创新型RD企业，致力于打造世界一流的基因治疗RD平台，不断开发出一流的、最好的基因治疗药物。
鼎基因开展的“基因治疗技术平台建设”项目，旨在解决基因治疗的前期研发难题和产业化制造瓶颈，建立国际领先的基因治疗研发平台。该平台为质粒制备、AAV载体悬浮培养、RNA修饰、下游纯化和非病毒递送技术开发提供了高效稳定的平台。基于AAV载体基因治疗、mRNA疫苗、siRNA基因沉默等技术，安排眼科、耳科、心血管、肿瘤、中枢神经等领域的罕见病和慢性病治疗，为患者提供创新的基因治疗机会，旨在终身受益甚至治愈。沈拓生物沈拓生物科技(以下简称沈拓生物)是国内第一家可以同时使用重组假型)慢病毒和AAV病毒载体技术治疗呼吸系统疾病的基因治疗公司。该公司由牛津大学、剑桥大学和伦敦大学学院基因治疗的顶级RD人员和顾问组成，是一家专注于慢病毒和AAV载体技术开发体内基因治疗产品的创新型企业。团队的两项病毒传递平台技术由目前应用最广泛的AAV病毒载体平台和全方位设计的慢病毒载体平台组成。完全可以支撑呼吸系统和神经系统罕见疾病基因治疗的发展。目前，该团队已在体内推广了多项基因治疗管道。预计2 ~ 3年内进入临床试验阶段。2021年2月，四川山治维信生物科技有限公司(简称“山治维信”)宣布完成数亿元的一系列融资。本轮融资由郑新谷资本领投，晨兴集团、德联资本、君实生物、雷美瑞共同出资，老股东四川人才基金继续募集。智维信成立于2018年，是一家专注于rAAV基因药物研发和生产的基因治疗企业，涵盖血液病和罕见病。ASC治疗
ASC Therapeutics (ASCTx)是一家专注于创新药物研发的生物制药公司。我们产品的RD来自于公司独创的基因编辑平台技术，如TARGATT，并充分利用了母公司Applied StemCells，Inc .在基因编辑方面12年积累的RD经验。我们公司目前开发的管道包括基因治疗、基因编辑治疗和细胞治疗的几个临床和临床前项目。未来三年，重点将推动管道血液领域的罕见病进入三期临床阶段。2021年7月28日，私营生物制药公司ASC Therapeutics宣布与UMMS合作，共同开发枫叶糖尿病(MSUD)的基因疗法。据悉，由基因治疗中心主任高广平博士和RNA疗法助理教授王丹博士领导的研究团队将为开发多种动物模型，并将其创新的动物模型和专有的血清型结构应用于临床前实验。灵诺医药
灵诺医药于2019年8月创立于上海张江药谷。致力于开发原创平台技术，解决生物药物临床应用的主要问题，并以此类平台技术为抓手，开发差异化优势明显、疗效更好、用药更方便、用药成本更低的创新型生物药物，为重症慢性病的防治提供新的方法和手段。In-2002 (AAV基因疗法)/Lin-2004 (AAV基因疗法)是正在开发的两个候选产品。Bioeyepiece上海目镜生物医药科技有限公司是一家专注于基因工程定向进化技术开发新型AAV外壳用于眼科疾病的基因治疗技术和产品研发的创新型公司。作为一家创新型生物医药企业，公司致力于为全球眼科疾病患者带来光明。生物创始团队拥有超过20年的基因治疗技术研究经验，建立了先进独特的改组介导AI重靶向(Smart) AAV壳筛选平台，采用AAV衣壳定向进化和DNA改组技术，通过人工智能机器学习和动物体筛选，开发一系列具有高组织特异性、高渗透性、高感染性和低免疫原性的新型AAV衣壳库，并利用这些新型衣壳提高AAV在视网膜中的穿透能力，更高效地将基因药物输送到特定细胞并降低全身毒副作用，从而提高AAV介导的基因药物的安全性，造福全球眼病患者。
2021年7月23日，上海目镜生物医药科技有限公司(以下简称“目镜生物”)与纽福斯生物科技有限公司(以下简称“纽福斯”)共同宣布就研发用于眼科基因治疗的新型AAV衣壳达成战略合作，将结合双方平台优势研发新型AAV衣壳蛋白，提高AAV的眼穿透感染效率和提高AAV的安全性，研发更安全有效的AAV病毒载体和眼科用载体。华意乐健苏州华意乐健随着公司的发展，几经易名。前者的名字包括北京元极品德、北京华谊乐健和苏州华谊梁健生物科技有限公司，其主要控股公司为北京元极华谊，董事长为饶毅。2019年，饶毅以科学创始人的身份在北京成立公司，专注于基因治疗产品的研发。华兴资本和腾讯的初期注资达到2000万元。2020年，华谊乐健宣布成功建立AAV悬浮细胞生产体系，并完成部分管道的临床前POC。2020年底，完成8000万pre-A轮融资后，公司将中试管道推向探索性临床试验阶段，2021年5月迁至苏州生物园。目前，公司已在苏州工业园区生物医药产业园三期开工建设8600平方米的办公室和GMP生产基地。其主要的试点项目是肝脏靶向基因治疗，如血友病a。预计IND申请将于2022年下半年提交给NMPA，以期在2023年启动1期临床试验。这IIT也是推进其候选产品到下一个阶段。近日，科技部政务服务平台官网显示，2022年我国人类遗传资源行政许可第一批审批结果已经出炉。其中一个获得批准的项目名为“表达人凝血因子VIII的腺相关病毒(AAV)载体基因治疗血友病A的临床探索”。该临床试验将在中国医学科学院血液病医院进行，由苏州华谊乐健生物科技有限公司主办，是由研究人员发起的临床研究(IIT)。以上是对国内新兴基因治疗公司的盘点，排名不分先后。
