记者吉媛媛21世纪经济报道实习生郭志睿上海报道近年来，细胞和基因治疗已经成为全球生物医药市场的热门赛道，并受到资本市场的热捧。
3月11日，国内基因治疗生物技术公司和代谢生物开始网上申购，冲刺科技创新板第一股CDMO。此次，和元生物公开发行股票数量为1亿股，发行后公司总股本约为4.93亿股。发行价格为13.23元/股，认购代码为787238。
公开资料显示，和元生物成立于2013年，是一家专注于基因治疗领域的生物科技公司。为基因治疗基础研究提供基因治疗载体开发、基因功能研究、药物靶点和疗效研究等CRO服务，为基因药物研发提供工艺开发和测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。CDMO商业对于基因治疗初创公司来说是其发展的主线。
和元生物作为基因治疗领域的龙头企业，近两年实现了快速增长。招股书显示，2018年至2020年，和元生物基因治疗CDMO业务收入占主营业务收入的比重分别为29.79%、39.51%和71.47%，呈加速增长趋势。2022年2月7日，和元生物更新了科技创新板IPO招股书。数据显示，2020年和2021年，和源生物营业收入分别为1.43亿元和2.55亿元，同比增长78.57%，净利润分别为2667万元和4099万元，同比增长53.69%。近日，和元生物发布了2022年03月03日的业绩预告。预计2022年1-3月实现归属于净利润1200万元至1500万元，比上年增长17.79%至47.24%。
图片来源:河源生物招股书
而meta-biology业绩的快速增长也得益于近两年整个基因治疗CDMO产业的快速增长。根据Jost Sullivan的分析，从2015年开始，全球基因治疗行业开始快速发展。从2016年到2020年，市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元。预计到2025年，全球基因治疗市场将达到近305.4亿美元。
基于对基因治疗行业的分析，光大证券认为，随着CDMO技术的不断优化，细胞基因治疗(CGT)的成本将快速下降，提高CGT药物的可及性，进一步推动CGT药物的渗透率，有利于CGT CDMO的快速发展。这样我们就看好在质粒、病毒、细胞生产方面有独特技术平台的公司，河源生物是可以重点关注的企业之一。
基因治疗领域迎高速发展基因治疗是继小分子、大分子靶向治疗后的新一代精准治疗，为肿瘤、罕见病、慢性病等难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具有一般药物未必能达到的远期和疗效。同样在巨大的市场潜力下，基因治疗药物的全球商业化进程不断加快。
根据CICC国际咨询公司的分析，按照基因治疗试验的临床阶段划分，全球约有39%的临床试验处于临床I期，28%处于临床I-II期，25%处于临床II-III期，6%处于临床III期。因此，根据2019年FDA的声明，预计到2025年，FDA每年将批准10-20个基因治疗产品。总体来看，基因治疗行业的发展前景将会长期向好。
在国内，基因治疗领域也备受关注。随着国家和省市对生物医药创新发展的高度重视，在“十三五”和“十四五”期间出台了一系列支持基因治疗及其CRO/CDMO产业的产业政策。以CDMO为核心的基因治疗服务迅速崛起，行业投融资不断增加，市场规模持续增长。根据CDE的数据，中国约52%的基因治疗临床试验处于临床I期，36%处于临床II期，13%处于临床III期。截至2020年12月，在中国CDE注册的基因治疗临床试验中，约75%针对肿瘤，约13%和11%分别针对感染性疾病和循环系统疾病。
统计数据:CICC启新国际咨询公司
基于此，CICC启新国际咨询分析认为，虽然中国在基因治疗领域起步较晚，但已迅速发展成为全球最重要的基因药物RD市场之一。临床试验累计数量仅次于美国，居世界第二。临床基因药物多在临床I期，临床II期及以上相对较少。预计未来，随着临床试验阶段基因治疗管道的不断增加和临床阶段结构的整体推进，国内市场对基因治疗CDMO服务的需求将长期增长。
也想搭基因治疗发展的快车，元生物这几年加快了IPO的步伐。启信宝数据显示，从2013年成立至今，和元生物已完成近10笔融资，包括张江科技投资、腾讯投资、郑新谷资本、亿丰资本、晨兴创投等知名机构。2020年完成四轮融资，累计融资金额超过7亿元；在2020年12月初C+轮融资即将上市前的最后一次融资中，和元生物获得腾讯投资1亿元的独家投资。
河源生物之所以受到众多资本机构的青睐，也被业内人士认为与其主要产品和核心技术有关。招股书显示，和元生物拥有包括分子生物学平台、实验病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF动物实验平台、临床基因治疗载体和细胞治疗流程开发平台、质量控制技术研究平台在内的综合技术平台，为多元化的CRO和CDMO服务提供重要的技术研发支持。
招股书还显示，和元生物主营业务CDMO服务于细胞和基因治疗制药公司，具体包括新药研发的工艺开发、放大验证、IND申报、临床I-III和商业化生产服务。与竞品相比，和元生物的核心技术在主要指标上与无锡圣吉药业处于同一水平，领先于国内同行业其他优秀公司，如金斯利生物、博滕生物等。部分指标和项目实施经验已经达到或接近国际领先的基因治疗CDMO公司，如龙沙、牛津生物医药和Catalent。
光大证券指出，和元生物是一家比较年轻的专门从事病毒CDMO的公司，海外可比公司是牛津生物医学(Oxford BioMedic)，是全球病毒载体CDMO的开创者，专门生产慢病毒和腺相关病毒载体。代谢生物学也具有质粒、病毒和细胞的全方位生产，但其特点是在CRO过程开发和各种病毒载体的规模化生产方面的能力和经验。其中溶瘤病毒的研发和生产是公司的一大亮点，在行业内技术排名前列。
基因治疗领域尚存壁垒待突破但是，对于和谐生物来说，并不意味着前路一帆风顺。
海通证券认为，基因治疗CDMO依赖于下游基因治疗产业的发展，基因治疗产业存在发展不及预期的风险。基因治疗是一种新的治疗方法。目前在美国和欧洲批准上市的只有十多个CAR-T产品和腺相关病毒产品，药品审评和持续监管经验有限。同时，溶瘤病毒和AAV的技术工艺难度更大，需要积累更多的安全性和有效性的临床研究，尤其是AAV的安全性一直受到FDA的持续关注。
此外，技术路径包括基因治疗的CDMO技术路径和基因治疗新药下游研发技术路径的不确定性，也可能导致基因治疗产业发展不及预期，给公司CDMO业务经营带来一定风险。
关于基因治疗领域的相关壁垒，在华兴资本医疗与生命科学领袖峰会上，柯睿基因联合创始人兼总裁刘梦媛指出，基因治疗有三个关键问题:一是载体递送工具，二是靶基因，三是临床方面。具体来说:
首先，在病毒载体方面，最大的问题是大规模商业化生产。无论是AAV病毒还是其他慢病毒，生产成本都非常高。部分原辅材料在质量标准方面需要进一步完善，生产工艺方面还存在一些不完善的环节。大规模的商业开发是接下来要克服的问题。
其次，基因编辑不仅要求目标的特异性，还要求基因编辑的准确性。做一个基因编辑，要避免脱靶效应，就要关注临床安全性或者治疗效果。这就需要我们有一个具体准确的基因编辑工具。这方面的基础研究非常热门，创新技术不断涌现，中国在这方面发展很快。
另外，临床上的差异，目前大部分的基因治疗项目，无论是在研还是获批，都还属于罕见病领域。一方面，我国罕见病的广泛社会认知度有待提高，资金支持力度有待加强。另一方面是新药的研发，基金会对临床试验的支持，美国FDA对罕见病的创新药物研究有一些激励，包括新药优先审评的机会。
美国IUPUI大学终身教授、集集医药创始人肖卫东认为，基因技术的主要瓶颈是载体。在基因治疗中，将治疗基因安全有效地输送到患者体内实际上受到载体的限制。我们发现了使用功能基因的条件。“你必须有一个好的载体，才能使用像八因子、九因子这样具有治疗功能的基因。从这个角度来说，未来应该花更多的精力去开发更好的载体。无论是AAV还是LNP，这些载体的开发将是突破新技术药物瓶颈的关键。”肖卫东说。
目前，在CDMO上市公司中，和元生物还处于“早期阶段”。根据Jost Sullivan的分析数据，2020年，行业领导者Catalent的全球市场份额为28.6%，收入为4.92亿美元。相比之下，和元生物的CDMO业务营业收入为1.02亿元，国内市场份额为7.65%，体量较小。与此同时，一些头部CDMO企业已经开始布局基因治疗领域。
比如药明康德，近年来通过收购OXGENE，建立海外基地，涉足基因治疗领域。目前，在美国有大规模的基因治疗CDMO业务；去年11月，博滕在苏州投产了“基因与细胞治疗CDMO”平台，其CDMO涵盖从小分子到基因治疗。
基因治疗作为一种有望一次性治愈疾病的新兴疗法，受到了全世界的关注。大型药企争相布局，出现了新颖的基因编辑和传递的平台公司。但是，市场份额小，加上头部企业的竞争，河源生物在基因治疗领域还能走多远？值得关注！
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