来源：人民网
2022年元旦，国家新版药品目录（2021）在福建正式执行，高价罕见病药物进医保新政当日落地。近日，家住福建泉州的18岁脊髓性肌萎缩症(SMA)患者小枫（化名），在福建医科大学附属第一医院接受该罕见病“救命药”诺西那生钠的第一针注射。据估计，新政执行后，小枫的年治疗费用经报销将从近140万元下降到10万元以下。
诺西那生钠注射液。人民网 钱嘉禾摄
据悉，此前2019年，脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗药物诺西那生钠在我国上市，但由于没有进入医保，每支药物患者需要自费近70万元。同时，对于脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的治疗，第一年需注射6针，此后每年注射3针，因此，即使在当地各相关机构的扶持下，第一年全年治疗费用仍高达近140万，并且要终身用药。
小枫的父亲陈先生介绍，小枫出生于2003年，1岁后双脚逐渐失去力气，出现步态异常、上楼梯十分费劲等症状，最终在福建医科大学附属第一医院被确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA)。
据了解，脊髓性肌萎缩症(SMA)是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的肌无力与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。
面对“天价”般的医药费，曾经的“救命药”对小枫一家来说遥不可及，“患病18年来，小枫只能通过普通药物和康复训练来控制病情，我们时常担心他突然‘离去’。”陈先生哽咽着说道。
医生正协助小枫进行康复训练。人民网 钱嘉禾摄
但希望的曙光终究还是来了。在2021年11月中旬国家医保药品目录的谈判中，脊髓性肌萎缩症(SMA)“天价救命药”的单支价格降到3.3万元。2021年12月3日，2021年国家医保药品目录调整工作也顺利结束，7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录，其中就包括诺西那生钠注射液。
国家医保局相关负责人表示，中国新生儿罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)患者每年新增1200人，存量患者约3万人。诺西那生钠注射液谈判结果生效后，国家医保局每年约投入20亿元 ，预计给患者减负超130亿元。
1月2日下午，福建医科大学附属第一医院神经内科主任医师陈万金为小枫顺利注射了诺西那生钠的第一针。陈万金介绍，罕见病药物纳入医保后，价格大幅度下降，使用罕见病药品的患者覆盖面更大。目前，福建已登记脊髓性肌萎缩症(SMA)病例100余例，其中，强烈希望注射该药品的病例近50例，且数据仍在不断增加。截至1月4日，福建已注射8例。
“消除恐惧的最好办法就是微笑面对恐惧。”小枫说，如今自己终于用上梦寐以求的“救命药”，并重拾对生命热切的期望，“我现在很激动，希望用药后能慢慢康复，像正常人一样生活。”（钱嘉禾）
