基因疗法是把人体所有细胞的基因都替换成正常基因吗?

现在的基因药物其实没有直接修改人类基因组的,都是导入一些调控因子,进入细胞的调控网络中调节一些关键性信号分子的水平。
基因治疗一般只对个别组织器官的某些发生基因异常的细胞特异性进行。基因药物开发一个很重要的指标就是靶向性/特异性。
因为一些基因只有在特定的细胞中改变其表达才有治疗作用,如果对全身细胞大张旗鼓地给药,一来浪费药物,基因药物都是非常昂贵的,往往一针2000美元以上。二来胡乱修改无关细胞的基因表达会造成很严重的副作用。比如我曾经研究的类风湿性关节炎的基因治疗,需要单独抑制关节处的TNF-a和IL-1等因子的水平,但是如果对全身都进行抑制,就会导致免疫缺乏,以及加大肿瘤风险。
合适的载体和化学修饰能提高基因药物的稳定性,并提供靶向性,这是一个很尖端的课题,目前研究较多的有特定位点的甲基化、硫代、胆固醇修饰,载体有基因工程化的病毒（因为生物安全风险已经少用）、阳离子化壳聚糖载体、C-Agarose、C-Dextran等。
整条染色体的彻底修改目前做不到。但是可以针对上面的一些关键性基因进行调节,在一定程度上争取控制和缓和病情。
ps：纠正一下楼上,基因治疗不是给人打一针对应基因的质粒那么简单,人的细胞不是大肠杆菌,有着复杂的修饰调控系统,大量的水解酶严阵以待。完整基因都是很长的DNA序列,水解酶就专门警戒这些外来DNA,长度稍大一点的就会被盯上,瞬间降解。
恰恰相反,现在最容易解决的却是表达异常增多的情况,目前流行的RNA干扰技术和反义寡核苷酸技术都是是抑制基因表达的。如果要提升一个基因的表达,倒是麻烦一点,常用的办法是抑制某个抑制它的因子,负负得正之下提升其表达。