美国遗传病基因治疗:怎样使用基因治疗遗传病？

1.怎样使用基因治疗遗传病？

1984，美国休斯敦贝勒医学院的托马斯?卡斯基和加利福尼亚大学的西奥多?福里德曼，分别用逆转录病毒做载体，把人工合成方法制成的HPRT基因，移植到人的骨髓干细胞中获得成功。实验表明，把正常基因移植到综合症病人的骨髓干细胞中之后，丢失的酶开始产生，一般达到了3%～23%的水平。如果再加以改进，就可以治愈这种遗传病了。

2.遗传病基因疗法是谁发明的？

分别用逆转录病毒做载体，把人工合成方法制成的HPRT基因，移植到人的骨髓干细胞中获得成功。把正常基因移植到综合症病人的骨髓干细胞中之后，丢失的酶开始产生，就可以治愈这种遗传病了。遗传信使RNA根据细胞学所掌握的事实：所有DNA都呆在细胞核内，而蛋白质却存在于细胞质中，像DNA这样的大分子是无法随意进入细胞质的。然而密码总是会被带入细胞质的。

3.遗传病的基因怎样治疗？

遗传病是由于生殖细胞或受精卵里的遗传物质在结构或功能上发生了改变，从而发育成个体罹患的疾病。遗传病与其他疾病不同，它具有先天性(与生俱来）、终生性(与个体生命同在）和家族性(往往有家族史）等特点。但先天性的疾病并不一定就是遗传病(如先天性心脏病等），有些遗传病也并不一定在出生时就表现出来(如遗传性慢性舞蹈病往往要在30岁后才出现病状）；遗传病有家族史的倾向，但有家族史的并不是就是遗传病(如饮食中缺少维生素A，一个家族中可有多个成员患夜盲症），而有遗传病也并不一定都有家族史(如隐性遗传病）。遗传病种类繁多，传递方式和表现形式各异难捉摸，危害人类很大。遗传病是当前实现优生的一大障碍，也是现代医学的一个重大研究课题。迄今发现的遗传病已经超过6500种，在这些遗传病中有些是由于染色体出了毛病所引发的。基因治疗的目的基因也可以转移到生殖细胞中去，但由于转移到生殖细胞中去的技术难度较大，以及转移基因可以传代，直接影响或改变人的遗传基础，涉及到众多的伦理学问题，目前的基因治疗一般仅考虑体细胞的基因治疗。体细胞的基因治疗有局限性，只对个体有效而不能一代一代传下去。所以展望未来并不排除有可能进行生殖系基因疗法的试验，从根本上改造人的遗传素质。当然这种积极的优生设想绝不能贸然从事，基因疗法的先驱安德森认为，在将生殖系基因治疗应用于人之前，至少需要三个基本条件：应取得体细胞基因治疗的大量经验，确认其有效性和安全性；应有充分的动物试验研究显示出生殖系基因治疗的可重复性、可靠性和安全性；要有公众对这种疗法表示的知情同意。目的在于纠正遗传缺陷的生殖系基因疗法试验应该说是允许的，基因治疗作为一种全新的治疗模式，如人体药库的开发目前不只是个有待填补的空白。人体内约有10万个基因，其中有药用价值可作为药物开发的基因至少有1万个左右。这些基因资源都是宝贵财富。

4.单基因遗传病基因治疗有希望吗

卡斯基和加利福尼亚大学的西奥多?分别用逆转录病毒做载体，把人工合成方法制成的HPRT基因，移植到人的骨髓干细胞中获得成功。实验表明，把正常基因移植到综合症病人的骨髓干细胞中之后，丢失的酶开始产生。

5.为什么基因治疗一般可以治疗隐性遗传病而不是显性?

因为基因治疗并不能改正或替换致病基因,只能是导入正常基因,正常基因表达出产物,因此正常基因需要是显性,致病基因是隐性,这样正常基因才能表现出来,

6.遗传病基因疗法是怎样的？

分别用逆转录病毒做载体，把人工合成方法制成的HPRT基因，移植到人的骨髓干细胞中获得成功。实验表明，把正常基因移植到综合症病人的骨髓干细胞中之后，丢失的酶开始产生，如果再加以改进，就可以治愈这种遗传病了。

7.基因治疗遗传病还要多少年才能临床

这个方法其实是曾经用于过临床的，发现由于无法控制病毒强启动子的随机插入位点，会有诱发肿瘤的危险性，重新进行基础研究了。